出手机:“hello,蒋博士吗?王子殿下想问一下地中海贫血的基因药物研发得怎么样了?进展如何?”
“是吗?已经定位到王子殿下的突变基因点位了,现在正在配置crispr-cas9试剂进行基因编辑,预计下个月能完成细胞实验,然后开始临床,太好了!”
“呵呵,我们不着急,您慢慢来,好的,您肯定工作很忙,那就不打扰了,希望能尽快等到你的好消息。”
医生结束通话,毕恭毕敬地进行汇报。
地中海贫血有α、β、γ和δ等4种类型,其中以β和α地中海贫血较为常见。
世界上已明确的α型致病基因有100多种,β型致病基因有300多种,所以每个患者在治疗之前都要进行基因测序,明确突变或者缺失的基因。
萨勒曼王子就是β型患者,他的病因是由β珠蛋白基因的点突变引起的,需要定位到突变的基因,才能根据具体情况量身打造基因药物。
确定突变基因后,才能使用crispr-cas9试剂将突变的基因剪切掉,然后插入正常的基因片段,之后还要采取造血干细胞做细胞实验,确定无误后才能开始治疗。
到时候,需要从他体内分离出造血干细胞,然后在造血干细胞中特定基因位点进行基因编辑,再将经基因编辑的造血干细胞注入骨髓内,逐渐转换成正常的血红蛋白,从而达到治疗效果。
由于是自体骨髓移植,所以不存在排异反应,并发症很轻,一般不会有明显的感染和出血,以及移植物抗宿主病。
所以最难的还是基因药物这块,只要研发出来,后续的治疗还是相当有把握的。
萨勒曼听了进展以后,心情舒缓了一点,没有那么焦躁了。
口中的鹅肝似乎又恢复了美味,吃起来也有滋有味了。
接下来,他只能是每个星期就打电话问候
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