“这样看来,既然进度极大地提前,那就可以继续下一步了。”
“复制的药物没有必要进行临床,只要动物实验能够显示效果就行。”
“重要的还是研发我们自己的药物,那么首先就是病毒载体的选择问题。”
基因表达载体的构建是基因工程中最为核心的部分,在病毒载体选择上,目前较为常见的有腺病毒载体,慢病毒载体,逆转录病毒载体三种选择,各有优劣。
慢病毒载体能够整合进入宿主基因组,而且可有效地感染神经元细胞,肝细胞,心肌细胞,肿瘤细胞,内皮细胞,干细胞等多种类型的细胞,从而达到良好的的基因治疗效果。
患者如果使用慢病毒载体的基因治疗药物,就能彻底修改致病的基因突变,从而完全治愈疾病,变成正常人。
但由于病毒基整合了宿主基因,同时也引发对于其在致癌性和基因组安全等方面的忧虑。
腺相关病毒aav的优缺点也是比较明确,例如其基因组结构较简单,几乎没有致病性,进行改造的门槛和用于治疗的顾虑都易于克服,而且一般认为它不会整合入基因组。
这些优点使其首先成为获批的基因治疗药品,但其总体载量有限,导致引入的功能元件较少,而且长期来看,也有一丝致癌风险。
逆转录病毒同样整合在宿主基因组,但它只能感染分裂期细胞,而且容量有限,使用范围比较狭窄。
因此,最终的选择将在慢病毒和腺病毒之间决出。
“慢病毒还是腺病毒?慢病毒还是腺病毒?”
“一个安全表达,一个长期有效。”
“真的很难做出选择啊!”
这两个念头在唐缺脑中不断反复回响,他需要做出决定,选择既定的病毒载体,才能继续下面的研发。
“是要一劳永逸还是怎样?”
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